Développement préclinique

 

Nous vous accompagnons dans la conception de vos études en tenant compte des recommandations réglementaires internationales. Nous réalisons les études dans le respect des Bonnes Pratiques de Laboratoire (BPL), et nous fournissons des rapports d’études détaillés nécessaires à la soumission des dossiers aux agences réglementaires.

Le premier objectif d’une évaluation préclinique est de déterminer la sécurité  et l’efficacité d’un produit « candidat » en évaluant les risques liés à une future utilisation chez l’homme.

GenoSafe  possède une expérience unique dans la prise en charge des études non cliniques dans les domaines de la Thérapie Génique et de la thérapie Cellulaire.

 

Principaux services

  • Etudes de biodistribution
  • Analyse d’expression de gènes
  • Analyse de protéines
  • Evaluation de l’immunogénicité
  • Evaluation de la formulation des produits
  • Etude de transfert de gène dans les cellules germinales

 

Nos domaines d’expertise :

Thérapie génique In Vivo

Vecteurs viraux Adéno-Associés (AAV)

Vecteurs Lentiviraux non intégratifs

ADN non vectorisé (plasmide)

Thérapie génique Ex Vivo (Autologue ou Allogénique)

Vecteurs Lentiviraux

Vecteurs Rétroviraux

Cellules Car-T

Cellules modifiées par CRISPR

Plasmides

Thérapie cellulaire somatique

Cellules souches (différenciées)

Cellules autologues modifiées

Ingénierie tissulaire

Anticorps Monoclonaux

 

Focus : Biodistribution

La caractérisation du profil de biodistribution d’un produit après administration in vivo est un élément majeur du programme de développement préclinique.

Les études de biodistribution, exigées par les autorités réglementaires, ont pour objectif de déterminer la présence et la persistance d’un vecteur ou d’un agent cellulaire dans des tissus ou fluides biologiques cibles. Elles permettent également de déterminer leur biodissémination dans les tissus et fluides non ciblés, ainsi que leur transmission dans les lignées germinales.

Les données de biodistribution, associées à d’autres indicateurs de sécurité préclinique, permettent de déterminer si la présence du produit ou l’expression d’un gène sont corrélées à un effet indésirable chez l’animal.

GenoSafe propose une offre d’analyse des tissus/fluides biologiques par une méthode de PCR quantitative (qPCR) validée permettant la détermination du nombre de copies de vecteur par microgramme d’ADN génomique.

De plus, la présence de séquence du vecteur dans les tissus/ fluides biologiques peut amener à des analyses complémentaires pour déterminer le niveau d’expression du transgène par transcription inverse en Réaction de Polymérisation en Chaine quantitative (RT-qPCR).

GenoSafe réalise des études de biodistribution dans le respect des Bonnes Pratiques de Laboratoire (BPL)