Collaborations et membre actif
Collaborations
Participer à des projets collaboratifs crée d’excellentes opportunités pour GenoSafe et nous permet de renforcer nos activités de recherche et d’innovation.
GenoSafe participe à des projets nationaux et internationaux réunissant des acteurs académiques et industriels, dans le domaine du développement des Médicaments de Thérapie Innovante.
Projet H2020
CureCN
Adeno-Associated Virus Vector-Mediated Liver Gene Therapy for Crigler-Najjar Syndrome
Le consortium CureCN réunit 11 partenaires européens qu’ils soient académiques, hospitaliers, entreprises de santé ou organisation de patients dans l’optique de traiter le syndrome Crigler-Najjar (CN), qui est une maladie incurable du foie. Ensemble, nous cherchons à valider un médicament de thérapie génique qui est actuellement en phase clinique.
GenoSafe est responsable de la partie Contrôle Qualité et bio-expression
UshTer
Clinical trial of gene therapy with dual AAV vectors for retinitis pigmentosa in patients with Usher syndrome type IB
Plus d’informations à venir.
GenoSafe est responsable de la biodistribution, de la biodissémination et de l’analyse immunologique.
Projet FP7
Target-AMD
Transposon-based, targeted gene therapy to treat age-related macular degeneration
La Dégénérecence Maculaire Liée à l’Age (DMLA) est une maladie neurodégénérative de la rétine et représente une cause majeure de cécité chez les personnes âgées. En raison du vieillissement de la population, la DMLA est considérée comme une bombe à retardement dans la société.
Le programme de recherché comprend 13 partenaires issus de 4 universités, 2 hopitaux, 3 instituts de recherché et 3 partenaires industriels provenant de 7 pays européens.
Le consortium va developer des protocoles, des réactifs, et une technologie pour mener à bien un essai clinique de phase Ib/IIa, pour le traitement de la DMLA. La méthodologie envisagée consiste à prélever des cellules pigmentaires autologues et à les transfecter avec le gène du PEDF à travers une approche par le système de transposon Sleeping Beauty SBX100, puis à les ré-injecter dans l’espace subrétinien de patients atteints de DMLA en une unique intervention chirurgicale.
Coordinateur: Hôpitaux Universitaires de Genève
site du projet Target-AMD
Net4CGD
Gene Therapy for X-linked Chronic Granulomatous Disease (CGD)
Le projet est axé sur le développement Clinique d’un medicament orphelin qui peut rapidement devenir une nouvelle opportunité de traitement pour les patients attaint de granulomatose septique chronique.
Net4CGD propose de futures essais de façon à opbtenir (i) une efficacité de transduction des cellules hématopoïétiques, (ii) une expression physiologique du transgène et (iii) une greffe sur le long terme des cellules génétiquement modifiées.
Coordinateur: Généthon
site du projet Net4CGD
MeuSIX
Clinical trial of gene therapy for MPS VI – a severe lysosomal storage disorder
La Mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI) est une maladie de surcharge lysosomale due à un déficit en aryl sulfatase B (ARSB). MPS VI est caractérisée par un défaut de croissance une opacification de la cornée, une valvulopathie, une organomégalie, une dysplasie squelettique, sans impact sur le système nerveux central. Le Consortium prévoit de mener une étude Clinique de phase I/II multicentrique pour évaluer la sécurité et l’efficacité d’un traitement par thérapie génique utilisant un vecteur AAV chez les patients atteints de MPS VI.
Coordinateur: Fondazione Telethon
Site du projet MeuSIX
Projets Nationaux
PGT
PreIndustrial Gene Therapy Vector Consortium
Le consortium est un démonstrateur pré-industriel pour la production et le contrôle des produits thérapeutiques pour les études pré-cliniques et cliniques dans le domaine de la thérapie génique.
Le programme de travail suit 3 objectifs : (i)renforcer les activités de développement des procédés de production et contrôle des vecteurs de thérapie génique de façon à augmenter la propriété industrielle et la compétitivité technique; (ii) passer la production et le contrôle des vecteurs à plus grande échelle pour les études pré-clinique, depuis la preuve de concept jusqu’à la toxicologie pré-clinique; (iii) le transfert des technologies et procédés à large échelle vers un un centre GMP de façon à faciliter et supporter les essais cliniques de phase I/II de thérapie génique menés par des investigateurs académiques et privés.
Coordinateur: Généthon
Site PGT
Membre actif de :
- ESGCT, Société Européennne de Thérapie Génique et Cellulaire
- SFTCG, Société Française de Thérapie Cellulaire et Génique
- ASGCT, Société Américaine de Thérapie Génique et Cellulaire
- Genopole, premier biocluster français dédié à la recherche en génomique, génétique et aux biotechnologies
- Medicen, pôle de compétitivité mondial des technologies innovantes pour la santé et les nouvelles thérapies
Partenariats
L’environnement des médicaments de thérapie innovante est très novateur. Les aspects scientifiques, technologiques et réglementaires sont en constante évolution.
A GenoSafe nous pensons qu’en établissant des collaborations, nous générons de la valeur ajoutée pour nos clients. Nous avons donc établi les partenariats non exclusifs avec des CROs et des biotechs.
Le CERB est un laboratoire GLP de toxicologie pouvant fournir tous les modèles animaux dans le cadre d’étude préclinique en thérapie génique. Leurs services sont complémentaires à ceux de GenoSafe et c’est pourquoi nous sommes fiers de proposer une offre globale allant de la sélection du modèle jusqu’à l’analyse des données qui seront incluses dans le dossier d’approbation de l’étude clinique.
GeneWerk fournit des services en bio-informatique et en NGS pour garantir la sécurité et l’efficacité des vecteurs de thérapie génique.
